Investigadores estadounidenses informaron de nuevos avances a través de terapia génica para restaurar la visión en un tipo de ceguera heredada.
El tratamiento está dirigido a personas que padezcan de Amaurosis congénita de Leber, una enfermedad causada por fallas en 13 genes que socava la capacidad de captar luz de las células de la retina.
Esta enfermedad causa una severa pérdida de visión y movimientos anormales del ojo en la infancia del paciente y conduce a una total ceguera a los 20 o 30 años.
La terapia, que fue probada inicialmente en uno de los ojos de 12 personas, funcionó bien al ser repetida en el otro ojo de tres de los pacientes, ofreciendo una señal de que el tratamiento es seguro, efectivo y no será rechazado por el cuerpo.
«Nuestra preocupación era que el primer tratamiento (en el primer ojo) podría causar una reacción del sistema inmunitario similar a una vacuna que podría llevar al sistema inmune del individuo a actuar contra la exposición repetida», explicó Jean Bennett, profesor de oftalmología de la Universidad de Pensilvania y autor principal del estudio.
A pesar de los riesgos, tres pacientes del estudio inicial se mostraron de acuerdo para recibir la terapia en el ojo que no había sido tratado.
Las tres personas fueron capaces de ver mejor en un ambiente poco iluminado y dos pudieron navegar frente a obstáculos en situaciones de poca luz. No se reportaron efectos secundarios.
El método de Bennett y su equipo consiste en insertar un gen corrector en un virus de resfriado desactivado. El virus modificado es inyectado en el globo ocular, infectando las células enfermas, trabajando como un caballo de Troya para depositar el ADN correcto en la retina.
Ninguno de los 12 pacientes recobró la visión normal, pero todos ellos experimentaron una mejora de al menos 100 veces en la respuesta pupilar a la luz. Seis de los 12 recuperaron la visión hasta el punto de no ser clasificados como ciegos.
Este tratamiento se une axa0otros que también trabajan con la modificación genéticaxa0para devolver la visión a los pacientes con ceguera.
Fuente: emol