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Crean virus para curar la ceguera hereditaria

Crean virus para curar la ceguera hereditaria

Un nuevo avance podría contribuir a la mejora de la terapia genética para la recuperación de la vista en pacientes con patologías que causan ceguera, a través de una inyección en la retina de un virus adeno-asociado. El hallazgo fue realizado por científicos de la Universidad de California, en Estados Unidos.

El profesor de la casa de estudios norteamericana y líder de la investigación, David Schaffer, afirma que en el proyecto se han elaborado 100 millones de variantes de un virus adeno-asociado, el cual posee los genes que influyen en las células anormales del ojo enfermo.

Método de investigación

Schaffer y su equipo de investigación escogieron las cinco variantes del virus más eficaces para entrar en la retina, denominadas como 7M8. Éstas fueron utilizadas para trasladar genes especiales para corregir dos tipos de ceguera hereditaria: la retinosquisis, una enfermedad ligada al cromosoma X y que afecta solo a niños, y la amaurosis congénita de Leber.

En ambos casos, el virus creado e inyectado en el humor vítreo (líquido que llena la zona entre la superficie interna de la retina y la parte posterior del cristalino) brindó el gen correcto a todas las áreas de la retina, restituyendo las células afectadas y devolviéndolas a su estado normal.

El autor del estudio explica que, con 14 años de investigación como base, se ha creado un virus que solamente se inyecta en el líquido del humor vítreo del globo ocular y entrega genes a un grupo de células bastante delicadas en una parte de complicado acceso, de una forma que es quirúrgicamente no invasiva y además es segura. “Es un procedimiento de 15 minutos y es probable que el paciente pueda volver a casa el mismo día de recibirlo”, agrega.

Luego de varios experimentos con roedores, los expertos han determinado que el virus adeno-asociado creado funciona bastante mejor que las terapias actuales para las patologías oftalmológicas degenerativas.

Futuros estudios

Próximamente, el equipo tiene planeado inyectar el virus en las células receptoras de ojos de monos para conseguir más datos sobre los posibles efectos de esta terapia en humanos.

En la actualidad, Schaffer sostiene que el equipo está colaborando con los médicos para identificar a los pacientes con mayor probabilidad de beneficiarse de este tratamiento genético y, luego de un desarrollo preclínico, esperan poder comenzar con los ensayos clínicos definitivos.

Los resultados de este estudio fueron publicados en la revista “Science Translational Medicine”.

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